В США будут применять новое средство против рака

Модифицированные Т-клетки, которые атакуют лейкемию, станут первым средством генной терапии, одобренной в Соединенных Штатах Америки.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило новое средство для лечения рака, которое базируется на генетической модификации иммунных клеток пациента. Агентство назвало решение историческим, поскольку лечение, разработанное Novartis, — первая генная терапия, одобренная в Соединенных Штатах.

Новое лечение заключается в заборе иммунных клеток, называемых Т-клетками, и внедрении им гена, отвечающего за синтез особого белка — химерного антигенного рецептора. Затем модифицированные Т-клетки нужно ввести обратно пациенту. Химерный антигенный рецептор направит их против злокачественных клеток.

Хотя лечение иногда вызывает серьезные побочные эффекты, в исследовании, проведенном Novartis, препарат вызвал ремиссию у 83 % молодых пациентов с острой лимфобластной лейкемией В-клеток.

Препарат под названием Кимрах, в основе которого действующее вещество тизагенлеклейцел, будет применяться для лечения детей и взрослых до 25 лет, которые не отреагировали на традиционную терапию или у которых случился рецидив.

Каждый год только в США диагностируют около 3100 случаев острой лимфобластной лейкемии В-клеток. Большинство больных хорошо реагируют на стандартное лечение. Тем не менее, после учета всех рисков и преимуществ лечения организация одобрила препарат. Предварительная стоимость лечения 475 000 долларов.