При поддержке минздрава Израиля

Генная терапия успешно справилась с гемофилией

Исследователи объявили об успешном использовании генной терапии для лечения тяжелого наследственного заболевания крови. Результаты исследования были опубликованы в The New England Journal of Medicine.

В исследовании принимало участие 10 мужчин. Каждому из них внутривенно был введен непатогенный вирус, который содержал ген, отвечающий за выработку IX фактора свертывания крови. У пациентов с гемофилией типа В этот ген отсутствует.

Через полтора года после укола печень пациентов вырабатывала примерно 34 % от нормального количества фактора IX. Этого оказалось достаточно, чтобы у 9 из 10 пациентов не было кровотечений. Более того, у 8 из 10 участников отпала необходимость в регулярных инъекциях фактора IX.

Предыдущие исследования генной терапии гемофилии В оказались не настолько хороши, потому что иммунные системы больных разрушали модифицированные клетки, делая невозможной выработку фактора IX. Только у двух участников отмечалось повышение концентрации ферментов печени в крови. Показатели нормализовались после введения стероидов.
Несмотря на то, что только 20 % больных гемофилией имеют форму В, новый метод ее лечения крайне ценен. Вероятно, в будущем ученым удастся вылечить гемофилию А похожим способом.

 

Наверх