Новый препарат против кистозного фиброза легких
Вероятно, медики смогут остановить развитие или даже вылечить это заболевание.
«Это важный шаг вперед», — комментирует Ник Медхерст, глава отдела политики в британской благотворительной организации Cystic Fibrosis Trust. — «Эти результаты показывают, что лекарство может предотвратить необратимые изменения».
Кистозный фиброз легких, или муковисцидоз, — тяжелое заболевание, в основе которого генетическая мутация. Ген CFTR, экспрессирующий дефектный белок, был обнаружен в 1989 г. С тех пор ученые пытались разработать средство для лечения патологии.
Препарат Калидеко применяется с 2012 г., но положительные изменения отмечались только у 5 % больных. Чтобы повысить эффективность медикамента, ученые создали новый препарат — Оркамби. Лекарство оказалось эффективным у половины пациентов. Оркамби был одобрен в США, ЕС и других странах, однако применяют средство для лечения детей старше 12 лет.
Новые результаты клинического исследования показали, что препарат может остановить необратимые изменения в легких больных людей. Кроме того, медикамент можно применять для лечения маленьких детей.
«Мы выяснили, что даже у очень молодых пациентов с относительно легким течением болезни Оркамби улучшил функцию легких», — говорит Феликс Ратжен из Детской больницы Университета Торонто в Канаде.
В исследовании команды доктора Ратжена участвовало 204 ребенка в возрасте от 6 до 11 лет: 103 из них получали Оркамби дважды в день в течение полугода, остальные участники вошли в контрольную группу. В итоге у детей из экспериментальной группы обмен кислорода улучшился на 10 %, а количество хлоридов в поту сократилось на 20 %.
Чтобы доказать способность Оркамби останавливать прогрессирование кистозного фиброза, нужны дополнительные испытания, но и ранние результаты очень хороши. Тем более, что показатели усиливаются другими данными, появляющимися в мире.
Что касается второй половины больных кистозным фиброзом, которые не могут воспользоваться Оркамби из-за генетических особенностей, то для них разрабатывается препарат Тезакафтор. По предварительным оценкам, медикамент будет эффективен у 90 % пациентов. Крупные испытания средства находятся на стадии планирования.